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疯狂猜图马 Science子刊:重大突破!首次利用CRISPR/Cas9基因组编辑系统在体内破坏癌细 高手风流 问虚 自在娇莺

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发表于 2020-11-22 18:16 | 显示全部楼层 |阅读模式
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Science子刊:重大突破!首次利用CRISPR/Cas9基因组编辑系统在体内破坏癌细  安徽新闻

在一项新的研讨中,来自以色列特拉维夫大学等研讨机构的研讨职员证实CRISPR/Cas9系统在治疗转移性癌症方面很是有用,这是在寻觅癌症治愈方式的门路上迈出的重要一步。他们开辟出一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统,该递送系统专门针对癌细胞,并经过基因操纵破坏它们。这类称为CRISPR-LNP的递送系统照顾一种编码Cas9的信使RNA(mRNA),其中Cas9作为份子铰剪切割细胞中的DNA。相关研讨成果颁发在2020年11月18日的Science Advances期刊上,论文题目为“CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy”。论文通讯作者为特拉维夫大学史姆尼斯生物医学与癌症研讨学院紧密纳米医学尝试室研发副总裁Dan Peer教授。

Science子刊:重大突破!首次利用CRISPR/Cas9基因组编辑系统在体内破坏癌细  安徽新闻

设想和构建CRISPR-LNP,图片来自Science Advances, 2020, doi:10.1126/sciadv.abc9450。

Peer教授说,“这是天下上第一个证实CRISPR基因组编辑系统可以在活体动物中有用治疗癌症的研讨。必须夸大的是,这不是化疗。没有任何副感化,用这类方式治疗的癌细胞将永久不会再活跃起来。Cas9的份子铰剪剪断了癌细胞的DNA,从而永久地阻止了它们的复制!

为了研讨操纵这类技术治疗癌症的可行性,Peer教授和他的团队挑选了两种最致命的癌症:胶质母细胞瘤和转移性卵巢癌。胶质母细胞瘤是最具侵犯性的脑癌范例,确诊后的预期寿命为15个月,5年保存率仅为3%。这些研讨职员证实,用CRISPR-LNP停止一次治疗,胶质母细胞瘤小鼠的均匀寿命就会耽误一倍,整体保存率进步约30%。

卵巢癌是女性灭亡的首要缘由,也是女性生殖系统中最致命的癌症。大大都患者在这类疾病的晚期时被
诊断出来,这时转移灶已经分散到满身。虽然近年来获得了停顿,但只要三分之一的患者可以存活下来。在转移性卵巢癌小鼠模子中利用CRISPR-LNP停止治疗,它们的总保存率进步了80%。

Peer教授说,“CRISPR基因组编辑技术可以识别和改变任何基因片断,它完全改变了我们以本性化方式破坏、修复甚至替换基因的才能。虽然它在研讨中获得了普遍的利用,可是临床理论仍处于起步阶段,这是由于需要一种有用的递送系统来平安、正确地将CRISPR递送到靶细胞中。我们开辟的递送系统针对的是负责癌细胞保存的DNA。这是一种创新的治疗方式,可用于治疗今朝尚无有用治疗方式的侵袭性癌症!

这些研讨职员指出,经过展现这类技术在治疗两种侵袭性癌症方面的潜力,它为治疗其他范例的癌症以及罕有的
遗传疾病和慢性病毒性疾。ㄈ绨滩。┕└撕芏嘈碌哪芄恍。

Peer教授说,“我们现在筹算继续针对遗传学上很是风趣的血癌以及杜氏肌肉萎缩症等遗传性疾病展开尝试。新的治疗方式能够还需要一段时候才能用于人类,但我们是悲观的。基于mRNA的份子药物正在兴旺成长---究竟上,今朝正在开辟的大大都COVID-19疫苗都是基于这一道理。12年前,当我们第一次谈到用mRNA停止治疗时,人们以为这是科幻小说。我相信在未几的未来,我们会看到很多基于mRNA的本性化治疗方式---不管是针对癌症还是针对
遗传性疾病。经过特拉维夫大学的技术让渡公司Ramot,我们已经在与国际企业和基金会停止谈判,旨在将基因编辑的益处带给人类患者!

参考材料:
1.Daniel Rosenblum et al. CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy. Science Advances, 2020, doi:10.1126/sciadv.abc9450.
2.Revolutionary CRISPR-based genome editing system treatment destroys cancer cells
https://medicalxpress.com/news/2020-11-revolutionary-crispr-based-genome-treatment-cancer.html

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